Category Archives: Medicamente

NCFB – Boala pulmonară fără tratament direct: CE aprobă un nou medicament pentru o necesitate medicală urgentă

NCFB – o afecțiune respiratorie gravă pentru care apare prima speranță de tratament în UE

Potrivit unui comunicat oficial al Comisiei Europene (CE), numărul estimat de pacienți care suferă de NCFB (Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis) în Uniunea Europeană este cuprins între 400.000 și 3 milioane de persoane. Deși nu este foarte cunoscută în rândul publicului larg, această boală reprezintă o problemă reală de sănătate publică, având impact major asupra calității vieții pacienților.

🔍 Ce este NCFB și cum afectează organismul?

NCFB provoacă leziuni ale căilor respiratorii și duce la disfuncții pulmonare severe, manifestate frecvent prin:

  • tuse cronică,

  • dificultăți respiratorii,

  • blocarea fluxului de aer,

  • infecții respiratorii recurente.

Afecțiunea apare ca urmare a inflamațiilor și infecțiilor repetate, iar cauzele declanșatoare pot include:

  • boli autoimune,

  • tulburări de imunodeficiență,

  • infecții respiratorii severe sau netratate corespunzător.

⚠️ Lipsa unui tratament direct – problema majoră a pacienților

Până în prezent, nu exista niciun tratament aprobat care să țintească direct cauza bolii, pacienții primind doar terapii simptomatice sau strategii de gestionare a complicațiilor. Tocmai de aceea, autorizarea noului medicament anunțată de CE reprezintă un pas crucial în abordarea acestei boli rare și severe.

🏥 Tratament nou – aprobare oficială la nivel European

CE a transmis că medicamentul a fost autorizat pe baza unei evaluări științifice favorabile realizate de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA). Acesta:

  • va fi disponibil doar pe bază de prescripție medicală,

  • nu trebuie utilizat în timpul sarcinii,

  • poate provoca anumite reacții adverse, care vor fi specificate clar în prospectul oficial.

Astfel, aprobarea reprezintă o răspuns la o nevoie medicală urgentă, oferind pacienților șansa unui tratament dedicat, pentru prima dată.

Ce urmează pentru pacienți și sistemul medical?

Odată cu această autorizare, se deschid mai multe direcții importante:
✔ posibilitatea dezvoltării unor noi terapii specifice,
✔ îmbunătățirea diagnosticării precoce,
✔ mai multă atenție acordată afecțiunilor respiratorii rare,
✔ potențiale campanii de informare pentru prevenție și recunoașterea simptomelor.

NCFB nu este doar o simplă boală respiratorie, ci o provocare medicală complexă, care afectează sute de mii de europeni. Aprobarea acestui tratament marchează primul pas concret spre o abordare medicală direcționată, oferind speranță pacienților și punând bazele unui progres semnificativ în medicina respiratorie a următorilor ani.

Descoperire majoră: un nou antibiotic de 100 de ori mai eficient împotriva bacteriilor rezistente, identificat de cercetători britanici și australieni

Platforma Europeană de Monitorizare a Deficitelor de Medicamente (ESMP)Un nou antibiotic cu potențial uriaș împotriva bacteriilor rezistente la tratamentele actuale a fost descoperit de o echipă internațională de cercetători din Marea Britanie și Australia, potrivit unui studiu publicat în prestigioasa revistă Journal of the American Chemical Society. Descoperirea ar putea reprezenta un pas important în lupta globală împotriva rezistenței antimicrobiene, una dintre cele mai grave amenințări pentru sănătatea publică mondială.

🔬 Cum a fost descoperit noul antibiotic

Cercetătorii de la Universitatea Warwick (Marea Britanie) și Universitatea Monash (Australia) au identificat un compus complet nou, numit pre-metilenomicină C lactonă, derivat dintr-o bacterie din genul Streptomyces — microorganism cunoscut pentru capacitatea sa de a produce antibiotice.

Deși bacteria Streptomyces coelicolor este studiată intens încă din anii 1950, noul compus nu fusese observat anterior. El se formează natural în timpul sintezei unui alt antibiotic cunoscut — metilenomicina A — însă cercetătorii au descoperit că acest intermediar chimic are o putere antibacteriană de 100 de ori mai mare.

„Este remarcabil că o bacterie atât de bine cunoscută ascundea încă un antibiotic necunoscut. Descoperirea unui nou compus într-un organism-model este o surpriză autentică”, a declarat dr. Lona Alkhalaf, cercetător la Universitatea Warwick.

🧫 Eficiență dovedită împotriva bacteriilor rezistente

În testele de laborator, pre-metilenomicina C lactonă s-a dovedit extrem de eficientă împotriva bacteriilor Gram-pozitive, în special împotriva:

  • Staphylococcus aureus rezistent la meticilină (MRSA);

  • Enterococcus rezistent la vancomicină (VRE).

Aceste tulpini se numără printre cele mai periculoase bacterii rezistente la antibiotice, responsabile de infecții spitalicești severe și decese anuale la nivel mondial.

Mai mult, bacteriile Enterococcus expuse continuu timp de 28 de zile la noul compus nu au dezvoltat rezistență, un rezultat considerat extrem de promițător pentru viitoarele aplicații medicale.

🧬 O nouă abordare în descoperirea antibioticelor

Echipa condusă de profesorul Greg Challis a explicat că succesul a venit dintr-o strategie neobișnuită: analiza intermediarilor chimici din procesele de sinteză ale antibioticelor naturale.

„Metilenomicina A a fost descoperită în urmă cu 50 de ani, dar niciodată nu au fost testați compușii intermediari ai procesului său de sinteză. Faptul că unul dintre aceștia s-a dovedit atât de eficient schimbă complet modul în care privim descoperirea de antibiotice”, a precizat Challis.

Această metodă ar putea deschide drumul către o nouă generație de antibiotice obținute prin reevaluarea substanțelor deja cunoscute, dar insuficient explorate.

⚕️ De ce contează această descoperire

Rezistența bacteriană la antibiotice provoacă, potrivit Organizației Mondiale a Sănătății (OMS), peste 1,3 milioane de decese anual și este considerată o „pandemie tăcută”. Lipsa de noi antibiotice eficiente face ca multe infecții comune să devină tot mai greu de tratat.

Descoperirea echipei Warwick–Monash oferă o speranță reală: că soluțiile pentru viitor ar putea fi deja ascunse în compușii existenți, așteptând să fie redescoperite prin metode moderne de analiză genetică și biochimică.

🔗 Sursa studiului

Articolul complet poate fi consultat în revista Journal of the American Chemical Society:
👉 https://pubs.acs.org/doi/10.1021/jacs.5c08122

Comunicatul de presă oficial al Universității Warwick este disponibil aici:
👉 https://warwick.ac.uk/news/new-antibiotic-discovery-2025

Descoperirea noului antibiotic pre-metilenomicină C lactonă demonstrează că chiar și organismele studiate de zeci de ani pot ascunde secrete cu potențial terapeutic uriaș. Într-o eră în care bacteriile devin tot mai rezistente, această cercetare redeschide drumul către soluții inovatoare în medicina antimicrobiană.

EMA recomandă autorizarea a 14 noi medicamente în UE: biosimilare, generice și tratamente inovatoare pentru boli rare și cronice

MedicamenteAgenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat, în şedinţa din 15-18 septembrie 2025, autorizarea a 14 noi medicamente pentru punere pe piaţa Uniunii Europene, dintre care nouă sunt biosimilare şi unul generic. În plus, a fost aprobată extinderea indicaţiilor terapeutice pentru alte şase tratamente deja existente.

EMA, instituţia responsabilă cu evaluarea şi monitorizarea medicamentelor în Uniunea Europeană, joacă un rol esenţial în accesul pacienţilor la terapii inovatoare şi sigure. Recomandările agenţiei sunt înaintate Comisiei Europene, care emite decizia finală de autorizare.

Medicamente aprobate în şedinţa din septembrie 2025

Printre cele mai importante recomandări se numără:

  • Aqneursa (levacetilleucină) – tratament pentru boala Niemann-Pick de tip C, o afecţiune genetică rară, progresivă şi fatală.

  • Enflonsia (clesrovimab) – profilaxia infecţiilor respiratorii severe cauzate de virusul respirator sinciţial (VRS) la nou-născuţi şi sugari.

  • Imaavy (nipocalimab) – pentru pacienţii cu miastenia gravis generalizată, boală caracterizată prin slăbiciune musculară cronică.

  • Kyinsu (insulină icodec / semaglutidă) – opţiune terapeutică pentru adulţii cu diabet zaharat de tip 2, insuficient controlat prin tratamente standard.

  • Lynkuet (elinzanetant) – indicat femeilor aflate la menopauză, pentru ameliorarea simptomelor vasomotorii precum bufeurile şi transpiraţiile nocturne.

De asemenea, au fost aprobate mai multe biosimilare (Acvybra, Denosumab Intas, Kefdensis, Ponlimsi, Degevma, Xbonzy, Zvogra, Gobivaz, Usgena) şi un medicament generic – Rivaroxaban Koanaa, utilizat în prevenirea cheagurilor de sânge.

Extinderea indicaţiilor terapeutice

Pe lângă noile aprobări, CHMP a recomandat extinderea utilizării pentru șase medicamente consacrate, printre care Keytruda (cancer), Dupixent (afecțiuni inflamatorii) și Tezspire (astm sever).

În cazul Keytruda, s-a recomandat introducerea unei noi forme farmaceutice administrate subcutanat, ceea ce ar putea îmbunătăți accesul și confortul pacienților.

Evoluţia recomandărilor EMA

  • De la începutul lui 2025: 85 de medicamente noi recomandate, plus extinderea a 65 de indicaţii.

  • În 2024: 114 medicamente noi şi 88 de extinderi de indicaţii.

Deciziile EMA din septembrie 2025 confirmă progresul continuu în domeniul farmaceutic european, punând accent pe diversitatea tratamentelor – de la terapii pentru boli rare şi severe, până la biosimilare şi generice care sporesc accesibilitatea pacienţilor.

Recomandările actuale demonstrează echilibrul între inovaţie şi acces la tratamente esenţiale, consolidând rolul EMA ca pilon al sănătăţii publice în Uniunea Europeană.

FDA aprobă primele picături cu aceclidină pentru tratarea prezbiopiei – Vedere clară fără ochelari de citit

Vederea Copiilor cu o Afecțiune RarăAdministrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a aprobat, în premieră mondială, primele picături pentru ochi pe bază de aceclidină, destinate tratamentului prezbiopiei la adulți. Boală oftalmologică frecventă după vârsta de 40 de ani, prezbiopia afectează capacitatea de a vedea clar obiectele aflate aproape, fiind adesea corectată cu ochelari de citit. Noul tratament, comercializat sub denumirea Vizz, promite o soluție rapidă, eficientă și de lungă durată, fără a afecta vederea la distanță.

Ce este prezbiopia și cum afectează vederea
Prezbiopia apare atunci când cristalinul își pierde treptat flexibilitatea și nu mai poate focaliza corect obiectele apropiate. Simptomele includ dificultatea citirii textului mic, necesitatea îndepărtării obiectelor pentru a le vedea clar și oboseala oculară la activități de aproape.
Statistic, peste 128 de milioane de americani suferă de această afecțiune, iar incidența crește odată cu vârsta.

Cum funcționează picăturile cu aceclidină
Noua soluție oftalmică conține aceclidină 1,44%, o substanță care acționează asupra pupilei, micșorându-i diametrul până la 2 mm – un efect comparabil cu închiderea diafragmei unei camere foto. Această „gaură de ac” naturală extinde zona de claritate vizuală, permițând focalizarea obiectelor apropiate fără estomparea imaginii la distanță sau inducerea miopiei.
Spre deosebire de alte tratamente, aceclidina acționează selectiv pe pupilă și nu afectează mușchiul ciliar.

Rezultatele studiilor clinice
Aprobarea de către FDA a fost susținută de trei studii clinice:

  • CLARITY 1 și 2 – 466 participanți, 42 de zile de tratament zilnic

  • CLARITY 3 – 217 participanți, 6 luni de monitorizare pentru siguranța pe termen lung

Efectele au apărut în doar 30 de minute de la administrare și s-au menținut până la 10 ore. Medicamentul a fost bine tolerat, reacțiile adverse fiind rare și ușoare (ușoară întunecare a vederii, iritație oculară temporară, dureri de cap).

Disponibilitate și perspective
Conform producătorului Lenz Therapeutics, picăturile Vizz vor fi disponibile în SUA din octombrie 2025. Aprobat ca primul tratament oftalmic cu aceclidină pentru prezbiopie, medicamentul ar putea revoluționa modul în care milioane de persoane își gestionează vederea de aproape, reducând dependența de ochelari.

Aprobarea picăturilor cu aceclidină reprezintă o inovație medicală semnificativă în oftalmologie. Printr-un mecanism natural de îmbunătățire a focalizării, acest tratament ar putea oferi o alternativă simplă și rapidă pentru corecția prezbiopiei, readucând claritatea vederii fără compromisuri asupra confortului sau a vederii la distanță. Pentru persoanele afectate, octombrie 2025 ar putea marca începutul unei noi ere în îngrijirea ochilor.

Primul medicament împotriva malariei pentru sugari, aprobat în Elveția: O speranță nouă pentru Africa

tratament malarie novartisO premieră medicală: A fost aprobat primul tratament împotriva malariei destinat sugarilor

Un pas uriaș în lupta globală împotriva malariei a fost făcut în Elveția, unde a fost autorizat primul medicament antimalaric destinat bebelușilor și copiilor sub 4,5 kg. Dezvoltat de gigantul farmaceutic Novartis, medicamentul „Coartem Baby” este adaptat pentru nevoile celor mai vulnerabili pacienți – nou-născuții din Africa.

Ce este „Coartem Baby”?

Noua formulă a fost concepută special pentru sugarii prea mici pentru dozele existente. Este solubilă în lapte matern și are gust de cireșe dulci, pentru a fi ușor acceptată de copii. Acest detaliu aparent minor este de fapt esențial: respectarea tratamentului depinde mult de cât de ușor poate fi administrat unui copil mic.

De ce era nevoie urgentă de acest tratament

Până la apariția Coartem Baby, nu exista un tratament antimalaric autorizat pentru sugarii sub 4,5 kg. Astfel, medicii și familiile se confruntau cu un gol terapeutic periculos, în special în zonele endemice.

Aproximativ 30 de milioane de copii se nasc anual în Africa în regiuni expuse riscului de malarie, iar în unele zone, până la 18% dintre sugari sub 6 luni sunt deja infectați, potrivit unui studiu citat de Novartis.

Autorizația în Elveția deschide calea pentru aprobare în Africa

Opt țări africane – Burkina Faso, Coasta de Fildeș, Kenya, Malawi, Mozambic, Nigeria, Tanzania și Uganda – care au participat la procesul de evaluare, urmează acum să decidă rapid asupra autorizării naționale.

Aceste state, puternic afectate de malarie, sunt în linia întâi în lupta cu această boală, iar accesul rapid la noul medicament poate salva zeci de mii de vieți.

Novartis: Istoric și angajamente

Coartem, medicamentul de bază, a fost lansat de Novartis în 1999, devenind unul dintre cele mai utilizate tratamente antimalarice din lume. Compania își continuă angajamentul prin adaptarea tratamentelor pentru toate categoriile de vârstă și greutate.

Dezvoltarea Coartem Baby este rezultatul colaborării cu autorități sanitare africane și vine ca răspuns la nevoile reale din teren.

Un pas major pentru sănătatea infantilă în Africa

Autorizarea Coartem Baby în Elveția este mai mult decât o știre medicală – este o rază de speranță. Pentru milioane de bebeluși expuși anual riscului de malarie în Africa, acest tratament aduce o șansă reală la viață.

Următorul pas: autorizarea rapidă și distribuția eficientă în zonele cele mai afectate, pentru ca acest progres științific să devină o realitate salutară în spitale, dispensare și comunități vulnerabile din Africa subsahariană.